基因工程制药：简介与发展现状

利用基因重组技术将外源基因导入宿主菌或细胞进行大规模培养，以获得蛋白质药物的过程称为基因工程制药（genetic engineering pharmaceutics）。基因工程是在分子水平上对基因进行操作的复杂技术，是将目的基因和载体在体外进行剪切、组合和拼接，然后通过载体转入受体细胞（微生物、植物或植物细胞、动物或动物细胞），使目的基因在细胞中表达，产生出人类所需要的产物或组建成新的生物类型。基因工程药物是先确定对某种疾病有预防和治疗作用的蛋白质，然后将控制该蛋白质合成过程的基因取出，经过一系列基因操作，最后将该基因放入可以大量生产的受体细胞中去，在受体细胞不断繁殖的过程中，大规模生产具有预防和治疗这些疾病的药用蛋白质。利用基因工程技术生产有价值的药物是当今医药发展的一个重要方向。利用基因工程技术生产药物有两条不同的途径：一是用克隆的基因表达生产有用的肽类和蛋白质药物和疫苗；二是利用基因工程技术改造传统的制药工业。

随着重组DNA技术的建立，基因工程制药开始得到迅速发展。1982年，重组胰岛素投放市场，标志着世界第一个基因工程药物的诞生。1987年，乙肝疫苗和组织纤维酶激活剂（tPA）在美国上市，1989年，β-干扰素在日本上市。随后，各国都积极研究开发各种基因工程药物，1995—1999年，美国食品与药品管理局批准近30种生物技术药物，2003年，FAD批准166个。目前，全球上市的基因工程药物有140多种，有1700多种处于临床研究阶段，2600多种在实验室研究阶段，其中促红细胞生成素、人重组胰岛素、人重组干扰素、乙肝疫苗、葡萄糖脑苷脂酶、组织型纤溶酶原激活剂、生长激素、白细胞介素、集落刺激因子等年销售额都在5000万美元以上，仅促红细胞生成素1种药的销售额就达百亿美元。我国从20世纪80年代初期开始基因工程药物的开发研究，迄今取得了突破性进展。目前，据不完全统计，我国已有近30种基因工程药物上市，销售额排名世界前10位的基因工程药物，我国能生产8种，另有150多种处于临床研究阶段。(www.xing528.com)

利用基因工程技术生产药物的优点是：①大量生产过去难以获得的生理活性物质和多肽，为临床应用提供有力保障；②发现、挖掘更多的内源性生理活性物质；③对内源生理活性物质的不足之处进行改造和去除；④可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。与先进国家相比，我国在基因工程制药上还有相当大的差距。随着我国科学技术水平的不断提高，再加上国家的重视和大力支持，我国的基因工程制药产业将得到迅速发展。