《山海经》有丰富的医药学内涵，记载了许多疾病名称、症状和疗法，以及大量的药物名称，历来受到学者的重视。
《山海经》中记载的病名有四十多种，涵盖了内科、外科和五官科。已定名的有疥、痈、疽、瘕、座、疣、癣、痔、疠、蛊、瘿、瘅、癙、疫、聋、厌、风、眯、疧（qí）、垫、狂、寓、胕、字、皮张、腊、睬、痸（chì）、凶、骄、眴（xu3n）目、痴、瘘、厥、衕（t5ng）、暍（yē）等。
上述病名大多可以解释。疥、痈、疽、瘕、座、疣、癣应是皮肤病，属外科疾病。痈就是肿，癣应是皮癣。痔是现在命名的痔疮。疠，今名麻风病。瘿，汉代古书《说文解字》说是颈瘤，应是缺碘引起的甲状腺肿大。瘅，《说文解字》说是痨病。以前的痨病指的是肺结核。这种病很可怕。现在医学进步了，有办法治好啦。
还有，疫是一种流行传染病。聋，应该是耳科疾病。厌，郭璞说是“厌梦”，应是指神经衰弱之类的疾病。眯，应该是眼科疾病。疧，又写成底，是脚部生茧。胕，浮肿病。字，郭璞说“生也”。不字，就是不育病了。皮张，是局部皮肤肿起。睬，郭璞注“大腹也”，有研究者认为是血吸虫病，这种病在战国秦汉时已经有了，在今湖北省荆州市考古资料中已得到证实。
还有，凶，郭璞注“邪气也”，有研究者认为是一种精神病。眴目，是一种眼科疾病。衕，下病也，也是肛肠疾病。骄，郭璞注“或作骚，骚臭也”，即现在说的狐臭。厥，有研究者认为是昏迷。痴，是一种痴呆症。痸，郭璞注“痴病也”。痸、痴二字读音相近，有研究者认为是两种病名，也可能是一种病名的重复称谓。
另外还有一些我们可以从对药物功用的记述中判断的病名。如“食之不忧”，有研究者认为对应的可能是精神衰弱病；“食之多力”“食之善走”对应的可能是精神压抑症；“食之宜子孙”对应的可能是不育症；“佩之不迷”对应的可能是昏厥。(www.xing528.com)
《山海经》中记载了十三种症状：心病（胸部疼痛）、嗌（y#）痛（喉部疼痛）、霆（t！ng）（情绪亢进）、忘（健忘）、畏（情绪低沉）、怒（易怒）、不睡（失眠）、无卧（重度失眠）、惑（昏迷不醒）、愚（痴呆，反应迟钝）、呕（吐）、肿（浮肿）、饥（食欲亢进）。
上述疾病命名反映了当时人们对疾病的简单分类，它比殷墟甲骨文中所见病名要多，分类较细。
《山海经》中记载的治疗方法很简略。用药方法只有食、服、饮、佩（带在身上）、席（寝其皮）、砥（dǐ）（针刺）几种。此外，《大荒北经》中记载的“食气”，有研究者认为可能是一种气功疗法。
《山海经》中记载的药物约有一百三十二种。这些药物主要是植物类药物。植物类药物又以草本药物为主，木本药物在数量上居第二位。除植物类药物外，也有一些动物类药物，矿物类药物比较少。
《山海经》并不是医药专著，所以还存在一些不足：记载病名分类显得标准不一，原则不清，如有时按病因分，有时按症状分。再者，没有用药剂量，也未见复方。其实，当时的医药学已达到很高水平。被誉为神医的扁鹊（前407—前310）就生活于《山海经》成书年代呢。
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