人类基因组编辑规制的目的定位

所谓规制是在严格的专业监管和法律约束下实现科学技术的规范发展，应对技术发展带来的社会风险，调和复杂多元甚至矛盾的法益冲突的必要手段。“生命科学的知识是自然事实，它本身不能告诉我们运用这些知识去做的事是否在法律上被允许，而这取决于我们要设立什么样的目的以及基于此所作出的价值评价。”^[4]面对科技发展所产生的风险的不确定性、伦理挑战与法益冲突，法律的目的在于以程序、权利、义务、法律责任等概念弥合理论漫谈与制度构建之间的鸿沟。

（一）协调风险与利益的冲突

科学技术进步带来的现代社会的风险是伴随着现代性高度发达的副产品，是工具理性秩序占主导的社会发展的产物。与传统社会的自然风险不同，现代社会所面临的科技风险的最大特点在于它的不确定性，这种不确定性体现为受益与危险并存。在人类基因组编辑技术中，风险一方面意味着利益和机会，另一方面意味着损害和危险^[5]。风险与利益同在标志着对传统建立于个人权利基础上的法学理论的突破。换而言之，要想获得人类基因组编辑带来的利益即要承担其所带来的相应风险。对于整个人类社会而言，这种风险的承担超越了个体的权利、义务。面对基因组编辑技术带来的风险，虽然各国监管体制各有不同，但均强调通过法律规制保障基因编辑技术的安全性、有效性、可控性，通过禁止、许可、知情同意、专家证明责任、风险评估、公众参与等制度设计，平衡、分担基因组编辑技术带来的利益与损害。

高度的不确定性和不可逆性是基因组编辑技术风险的最大特点，这使得人类基因组编辑技术具有更高的风险系数。以CRISPR／Cas9系统为例，该项技术的特异性主要取决于sg RNA的识别序列。由于设计的sg RNA可能会与非靶点DNA序列形成错配，导致非预期的基因突变，该效应称为脱靶效应（Off-Target Effect）。^[6]脱靶突变会导致基因组不稳定，并破坏其他正常基因的功能。中山大学黄军就团队利用CRISPR／Cas9基因组编辑技术靶向人类胚胎中的地中海贫血基因时，就在实验中发现了惊人数量的“脱靶突变”^[7]。除脱靶效应外，基因编辑具有不可逆性，这意味着一旦出现危害后果往往难以在短期内得到纠正，因此，“直接针对人体的基因科技研究活动或成果进行避险除害的安全性规制，亦即防护性基因科技法律规制，已属现阶段科技发展之安全性考虑下无法回避的一大课题”^[8]。从技术层面而言，脱靶效应带来了潜在的临床风险，而引入规制的首要目的在于确保人类基因组编辑技术作用于人体的安全性、有效性、可控性。

在明确了规制目标的前提下，如何辨识人类基因组编辑的基础研究、临床试验、临床应用与社会对接过程中产生的风险，并设计构建相应的解决机制，成为当务之急。2015年首届人类基因编辑国际峰会达成的“华盛顿共识”将安全性、有效性、可控性作为人类基因组编辑技术准入的基本标准，同时鉴于可遗传的种系基因组编辑涉及代际遗传问题，具有更大的技术风险与社会风险，科学界对其准入条件达成如下共识：严重遗传疾病的治疗；HGM应当仅仅作为一种补充治疗方法，只有当“患者无法使用其他方式获得同等的有效治疗时”才可使用；禁止使用HGM对未患病的人进行人体“增强”，以此防止HGM滥用；实行严格监管，确保HGM的安全性和有效性。

基于科技发展中风险与利益同在的特点，针对基因组编辑技术本身具有的高度专业性与风险性，在风险评估基础上，通过公众参与等法定程序，依据具体的风险系数，权衡受益与损害，协调不同主体之间的法益冲突，针对不同阶段、不同类型的基因编辑技术进行分类规制，设定科学、合理的准入标准、法律责任，实现利益最大化、风险最小化是有关人类基因组编辑规制的目的。

（二）明确责任与宽容的限度(www.xing528.com)

科学是在一定的社会环境中运行的，科学研究的深化与技术的创新最终的目的在于增强人类社会的共同福祉，目前，负责任的研究与创新已经成为一个新的全球性发展理念。在这一理念之下，明确科学研究与技术应用中的法律责任，保障科技发展有利于人类共同的福祉是建构科技法律制度的任务，目的在于推动社会多方进行协商、交流、合作，把对不同利害关系人利益的考量置于创新过程中，推动创新承担起应尽的社会责任，使得创新向一个更加可持续、对社会更加有益的方向发展。所谓负责任的创新的直接体现就是科学与社会之间关系的法律化，即在充分、持续、反复评估和公众参与条件下，通过公开、透明、民主的程序，考量不同群体的利益诉求，明确科学家的权利义务，以及相应的法律责任。

目前的CRISPR／Cas9基因组编辑技术虽然简单、易操作，但其引发的脱靶效应尚无法完全遏制。脱靶效应的风险与药物的副作用相类似，具有技术风险的不确定性，面对这种受益与损害并存的风险，如何以公平为原则平衡利害冲突？如果有强烈的副作用，一项好的科学试验还应该进行下去吗？如何确定风险的合理性？如果有风险，谁来承担相应的后果？在风险存在的前提下，如何防止科学家、医生等基因组编辑技术操作者与受试者或患者之间信息不对称产生的权益侵害？损害发生后，如何确定基因技术操作者的法律责任？上述问题是制度建构必须回应的问题，其实质在于通过法律制度确定科学所应当承担的责任。这种受益与危险并存的不确定性，使得法律一方面不能课以严格的法律责任从而附加给科学家过度的义务，进而扼杀科学发展与技术创新的动力；另一方面，必须遵循权力与责任成正比的公平法则，明确科学家的法律责任，防止专家信息垄断导致的侵权。因此，针对人类基因组编辑技术的规制，一方面要尊重研究机构和研究者的科研自由，鼓励其在一定的界限内开展科研实验活动，对于有利于技术进步且风险程度低的实验或初级临床行为，应报以宽容的态度，设置合理的许可程序；另一方面要建立完善的责任分配体系，明确基因组编辑技术在不同阶段的准入条件，设定不同主体的权利、义务，明确相应的法律责任，通过权利、义务、法律责任的设定平衡基因组编辑技术背后各方的利益关系。

（三）实现管制与开放的平衡

科学是不断向前发展的，社会认知也会随着科技的发展而改变。在过去的100多年中，正是科学界对遗传的秘密孜孜以求的追寻，最终确定这种名为基因的神奇因子，使得人们得以拨开神谕和天命编织的荆棘丛，透过五颜六色的皮毛、紧密交织的血管和肌肉，看清地球生命最深处的真实形象^[9]。目前，尽管大多数基因治疗的试验存在风险，但对于患者而言，仍然是万分宝贵的治疗机会，法律的规制不是阻止科技的发展，而是在合理的风险界限内，在保障基本人权的基础上，通过专利保护和研发自由保障，激励和引导科技创新。

正是基于管制与开放的平衡，2015年2月3日，英国下议院通过了为防止脑损伤、心脏病等严重遗传疾病，允许对人类卵子实施线粒体DNA替代疗法的法案。该项立法明确在技术成熟的基础上允许对人类生殖系统进行基因干预的临床操作。2016年2月1日，基于技术的相对成熟性以及推动基因组编辑技术发展的考量，英国人类生育与胚胎学管理局批准了伦敦弗朗西斯·克里克研究所研究员Kathy Niakan开展对人类胚胎进行基因编辑的请求^[10]。2017年2月，美国国家科学院公布了《人类基因编辑：科学、伦理与监管》报告，该报告秉承着管制与开放相结合的目的，依据基因编辑的目的、阶段、对象的不同，提出了人类基因组编辑的基本原则，即按照现行监管体系规范开展基础的实验室研究，按照治疗、预防疾病和残疾的监管规则开展体细胞基因编辑，遵循严格、有效的规则谨慎开展可遗传的基因编辑。2016年，我国颁布了《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》，其中第18条规定：“涉及人的生物医学研究应当符合以下伦理原则：（一）知情同意原则。……（二）控制风险原则。……（三）免费和补偿原则。……（四）保护隐私原则。……（五）依法赔偿原则。……（六）特殊保护原则。……”2018年7月，英国纳菲尔德生物伦理委员会发布的《基因编辑与人类生殖》遵循了同样的目的，指出只有在符合人类共同体未来福祉的前提下，才能许可可遗传的人类种系基因组编辑，目前，可遗传的人类种系基因组编辑的临床试验应限于为了避免遗传基因疾病或用于修饰有疾病风险的等位基因，进而建议英国应在充分、广泛、包容的社会讨论基础之上开启许可遗传基因编辑法律之门。

科学的发展不会自我设限或自我规范，法律的目的在于促进科技发展为人类社会带来福祉，同时，防止科技发展的失控给人类社会带来灾难，化解科技发展的不确定性所产生的风险。过分的监管会抑制人类基因组编辑技术的创新，而宽松的监管亦会导致人类基因组编辑技术的滥用，因此，遵循管制与开放相结合的原则，对人类基因组编辑技术的相关法律制度定期进行评估，平衡科学研究与试验领域的开放与禁止，是规范科技发展的一项重要原则。