临床试验中的研究对象和盲法的应用

一、临床试验的三个基本要素

临床试验是研究某种药物或治疗方法在治疗疾病症状、恢复健康或提高生存率等方面效果的一种实验性研究方法。临床试验一般包括三个基本要素，分别为研究因素、研究对象和试验效应。

(一) 研究因素

研究因素是根据研究目的而施加的某种干预措施，如某种药物、某种治疗方法、行为生活方式等。

(二) 研究对象

研究对象是临床试验时接受干预措施的客体。确定研究对象的原则如下。

(1) 明确入选标准和排除标准应该采用国际公认、统一的标准作为纳入和排除标准，严格按标准选择研究对象，这样不但可提高结果的可靠性，还增加了与同类研究的可比性。

(2) 应选择预期发病率较高的人群作为研究对象，以提高研究效率。

(3) 研究对象依从性要好若研究对象不能遵守试验规则，或中途退出实验，将会给研究结果带来偏倚。

(4) 避免选择试验可能对其有害的人群如老人、儿童、孕妇等均应避免选择。

(三) 试验效应

试验效应是指研究因素作用于研究对象产生的预期效应。用于判断效应的指标称为效应指标。选择不同的效应指标，直接影响对效应的最后判断。作为效应的指标要考虑其客观性、灵敏性与精确性。

二、临床试验的设计原则

(一) 对照原则

设立对照是临床试验研究中必须遵循的重要原则之一。临床上常用的对照形式有以下几种。

1. 标准疗法对照    临床试验最常用的一种对照，是以常规或现行最好的疗法(药物或技术)作为对照，适用于已知有肯定疗效的治疗方法的疾病。

2. 安慰剂对照   安慰剂通常用乳糖、淀粉、生理盐水等成分制成，不加任何有效成分，但外形、颜色、大小、味道与试验药物或制剂极为接近。在所研究的疾病尚无有效的防治药物或使用安慰剂后对研究对象病情无影响时使用。

3. 自身对照   实验前后同一人群的比较。

4. 交叉对照    研究对象随机分成两组，在第一阶段一组为实验组，另一组为对照组；干预措施结束后两组对换。

(二) 随机化原则

临床试验随机化是一项极为重要的原则，即将研究对象随机分配到实验组和对照组，使每个对象都有同等的机会被分配到各组去，以平衡混杂因素、提高可比性。

(三) 重复原则(www.xing528.com)

临床试验中重复是指合理的样本含量及在相同条件下重复实验的过程。重复是消除非处理因素影响的重要手段。在设计时，必须估计适量的样本，即在有一定把握得出正确结论时所需要的最小样本例数。

(四) 盲法的应用

为了避免临床试验某些偏倚，可采用盲法，包括单盲、双盲、三盲。单盲是指研究设计时，研究对象不知道自己是实验组还是对照组，避免来自研究对象的偏倚。双盲是指研究对象和试验的观察者均不知道研究对象的分组情况和接受措施具体内容，避免来自这两方面的偏倚。三盲是指研究对象、观察者、资料分析者均不知道分组情况和施加干预的情况，三盲由于实施过程非常复杂、困难，实际上几乎做不到。

三、临床试验资料分析

临床试验资料首先要对各组的病情、年龄、性别等进行均衡性分析，如无差别，再进行统计分析，比较各组间实验效果的差别。一般分析治疗措施效果的主要指标有有效率、治愈率、N年生存率、保护率等。此外，治疗措施效果还可用病死率、病程长短、病情轻重、后遗症发生率、复发率等指标进行评价。

关于实验流行病学研究

最

小      结

(1) 实验性研究的特点如下：属于前瞻性研究，随机原则，盲法观察，干预措施。

(2) 实验性研究分为临床试验、现场试验、社区干预试验。

 思   考    题

1. 实验性研究与分析性研究有什么相同点和不同点？

2. 实验性研究的用途有哪些？

 自   测    题

一、A1型题(单项选择题)

1. 关于临床实验性研究错误的是()。

A.要有对照  B.采用随机化分组    C.要对实验组施加干预措施

D.必须采用盲法E.属于前瞻性研究

2. 实验性研究采用的单盲法是指什么人不知道分组情况？()

A.研究人员        B.研究对象        C.观察者      D.设计人员           E.资料分析者

                                                                                                                                                                                                (王玉平)