中国细胞药物：《原则》中的风险控制和研究要求

细胞药物是以细胞为基础的用于疾病治疗的制剂、药物或产品的统称，是继放疗、化疗之后又一种临床有效的治疗手段，可实施个体化治疗。细胞药物已在一些难治性疾病中得到应用，包括心血管系统疾病、消化系统疾病、神经系统疾病、免疫系统疾病和抗衰老应用等。例如，美国FDA在2017年8月批准了第一个CAR-T药物上市，它是一种基于基因修饰的自体T细胞免疫治疗的药物，用于治疗儿童和年轻成年患者急性淋巴细胞性白血病。

2017年12月22日，CFDA颁布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》（下称《原则》）。《原则》第一次在国内权威定义按照药品管理规范研发的细胞治疗产品，并对细胞治疗产品的风险控制、药学研究、非临床研究和临床研究提出应遵循的一般原则和基本要求。因此，2017年可称为中国细胞药物的开元之年。

细胞药物制备的质量直接关系到细胞治疗的效果。由于细胞治疗所用细胞是具有生物学效应的，细胞药物的制备技术和应用方案具有多样性、复杂性和特殊性，不像一般生物药物那样有统一的制作标准。细胞药物的制备过程主要包括供者筛查、供者检测、采集、加工、分离纯化和储存等。

（一）细胞药物的定义(www.xing528.com)

细胞药物，或称细胞治疗产品，系指用于治疗人的疾病，来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。《原则》中明确表明，输血用的血液成分，已有规定的、未经体外处理的造血干细胞移植，生殖相关细胞，以及由细胞组成的组织、器官类产品，不属于细胞治疗产品。

（二）细胞药物的种类

细胞药物是以不同细胞为基础的用于疾病治疗的制剂、药物或产品的统称，按其生物学特性可分为传统体细胞、免疫细胞以及各种不同的干细胞等，也包括经体外操作过的细胞群，如肝细胞、胰岛细胞、软骨细胞、树突状细胞、细胞因子诱导的杀伤细胞、淋巴因子激活的杀伤细胞、体外加工的骨髓或造血干细胞和体外处理的肿瘤细胞（瘤苗）等。