生物技术药物的独特特征

（一）相对分子质量大且结构复杂

生物技术药物的分子一般为多肽、蛋白质、核酸或它们的衍生物，相对分子质量大，一般在几千至几万，甚至几十万，如人胰岛素的相对分子质量为5734。蛋白质和核酸均为生物大分子，具有复杂的空间结构，且多以多聚体形式存在。

（二）稳定性差

多肽、蛋白质类药物稳定性差，极易受温度、pH、化学试剂、光照、空气氧化等因素的影响而变性失活，也易被微生物污染或被酶降解破坏。

（三）有种属特异性

许多生物技术药物的药理活性与动物种属及组织特异性有关，如某些人源基因编码的多肽或蛋白质类药物，其与动物相应多肽或蛋白质的同源性相差较大，因此对一些动物无药理活性或不敏感。

（四）作用针对性强、疗效高

多肽、蛋白质、核酸类药物在生物体内均参与特定的生理生化过程，有其特定的作用靶点，使得治疗针对性强。而且生物技术药物仅需极少量就会产生显著效应。

（五）毒性相对较低

生物技术药物本身是机体内天然存在的物质或是它们的衍生物，而不是体内原先不存在的，机体对这些药物具有相容性，且这类药物被机体分解代谢后的代谢产物还可被机体利用。所以，相对来说这类药物的不良反应较少，毒性较低，安全性较高。

（六）体内半衰期短(www.xing528.com)

多肽、蛋白质、核酸类药物在体内可被相应酶降解，相对分子质量较大的还可被免疫系统清除，因此生物技术药物一般在体内半衰期短，降解迅速。

（七）可产生免疫原性

许多来源于人的生物技术药物，在动物中有免疫原性，所以在动物中重复给药将产生抗体。有些人源蛋白质在体内也能产生血清抗体，可能是重组蛋白药物在结构上与人类天然蛋白质有所不同所致。

（八）多效性和网络效应

许多生物技术药物可作用于多种组织或细胞，并且在体内可形成互相诱导、调节及彼此协同或拮抗的网络效应，具有多种功能，发挥多种药理作用。

（九）生产制备特性

药物分子在原料中含量低，要求对原料进行高度浓缩，从而使成本增大。生物技术药物一般为多肽或蛋白质类物质，极易受原料中一些杂质（如酶）的作用而发生降解，因此，需要采取有效的分离纯化方法以除去影响目标产物稳定性的杂质。此外，欲分离的药物组分通常稳定性并不好，遇热、极端pH、有机溶剂会失活或分解。这就需要制备工艺条件足够温和，以保证能够维持生物技术药物的生物活性。

（十）质量控制的特殊性

生物技术药物质量控制是针对生产全过程，采用化学、物理和生物学等手段而进行全程、实时的质量控制。生物技术药物的质量标准如基本要求、制造、检定等内容，将在本教材第九章进行介绍。