生物技术药物与相关概念

生物药物（biological drug）是指运用微生物学、生物学、医学、化学、生物化学、生物技术、药物学等学科的原理和方法，利用生物体、组织、细胞、体液等制造的一类用于预防、治疗和诊断疾病的制品。

生物技术药物（biotechnological drug）是指采用DNA重组技术或其他生物技术生产的用于预防、治疗和诊断疾病的药物，主要是重组蛋白和核酸类药物，如细胞因子、纤溶酶原激活剂、重组血浆因子、生长因子、融合蛋白、受体、疫苗、单克隆抗体、反义核酸、小干扰RNA等。生物技术药物已广泛应用于临床治疗，如用于肿瘤、心血管疾病、传染病、糖尿病、贫血、自身免疫性疾病、基因缺陷病和许多遗传性疾病的治疗，解决了许多曾经难以攻克的重大疾病问题，为制药工业带来了革命性变化。

生物技术药物与天然生化药物、微生物药物、海洋药物和生物制品一起被归为生物药物。

生物技术药物与合成药物（synthetic drug）在许多方面都有所不同。从来源上看，生物技术药物是在活细胞中生产的，而合成药物则是化学过程的产物；从相对分子质量上看，大多数合成药物是小分子，如乙酰水杨酸分子由21个原子组成，而生物技术药物的活性药物成分可含有2000～25000个原子；从药物结构上看，由于聚合物链的结构变化很大，生物技术药物在结构上比合成药物复杂得多；从产品组成的可变性上看，各种来源的高纯度化学物质，包括由异构体混合物组成的化学物质，在实际应用中通常被认为是相似甚至相同的，而生物技术药物由于表达系统与制造工艺之间的差异，即使在同一产品的不同批次之间也可能出现一定程度的变异。此外，生物技术药物与合成药物在稳定性、作用机制、免疫原性等方面也存在很大差异。(www.xing528.com)

生物类似药和改良型生物药都属于生物技术药物的范畴，它们是建立在原研生物技术药物基础上的衍生概念。

生物类似药在质量、安全性和有效性方面与已获准注册的原研药（innovator drug）具有相似性，尽管如此，生物类似药也无法完全复制原研药，由于所用表达系统、制造工艺和纯化过程等的不同，两者之间存在一些差异，如生物类似药和原研药在活性成分的糖基化模式或电位上可能有所不同，药代动力学和药效学特性也可能不同。

改良型生物药是基于原研药，通过改变结构和（或）功能以改善或表现不同的临床性能的生物技术药物。改良型生物药代表了生物技术药物开发的下一个阶段，在这一阶段可以对蛋白质进行有目的的改造，从而成为现有生物技术药物的优化替代品。引入的变化旨在改善蛋白质以获得更强的临床效果，减少给药频率，实现更好的靶向性或获得更好的耐受性等。