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精准医疗:新边疆需要开放研究环境

时间:2023-05-25 理论教育 版权反馈
【摘要】:为此,科学家们正在广泛研究各种疾病的致病机理,找出可能的药物靶点;同时,也在根据新靶点持续研发更多的靶向药物和疗法,扩充精准治疗“武器库”。因此,他们需要的不是一座封闭的象牙塔,而是一个既能自由探索又能密切合作的开放式研究群落。

精准医疗:新边疆需要开放研究环境

人类目前的前沿科学目录里,医学绝对是最难啃的骨头,因为它研究的是地球上最复杂的生命体——人类,科学家们一直不知从何入手。直到1953年DNA双螺旋结构被发现之后,科学家们才摸到了医学研究的门道,开启了精准医疗时代。精准医疗的目标简单明了——根据每个患者的个体差异,提供最准确有效的治疗。但从科学研究角度看,精准医疗是一个分支众多且相互之间联系紧密的复杂系统,需要科学家们在“检测—诊断—治疗”三个环节进行广泛而深入的探索。

精准医疗的第一步是通过生物检测了解患者的所有生物信息,包括症状、生理指标、DNA序列、基因表达水平等。为了达成这一目标,就需要覆盖“DNA—mRNA—蛋白质—细胞—器官—个体”这一生物信息流的全套检测技术和相应设备。但目前除基因检测能用于少数临床场景外,生物芯片、质谱分析、类器官等主流生物检测技术都不成熟。科学家们还需要在技术原理、设备性能等方面进行长期的探索,才能让这些生物检测技术从实验室走向临床。

精准医疗的第二步是运用患者的生物信息进行精准诊断。为此,科学家不仅需要研究基因组、转录组、蛋白组、代谢组、微生物组等不同层次的组学(Omics)[1],还要运用系统生物学将各个组学子系统整合起来,构建可理解、可量化的疾病模型,才能在此基础上开展精准诊断。目前,精准诊断的研究重点还停留在组学研究阶段,科学家们正通力合作,重点突破DNA元件百科计划、人类蛋白质组计划、人类生物分子图谱计划等重量级组学项目,距离真正实现精准诊断,道阻且长。(www.xing528.com)

精准医疗的第三步是精准治疗,也就是给患者提供最合适的药物和疗法。这可不是一句空泛的口号,根据世界卫生组织统计,全球有50%的患者没有得到正确的治疗,不合理用药一度成为人类的第四大杀手。这里面固然有诊断不当的原因,但更深层次的限制在于“高效低毒”的靶向药物开发和疗法不足。据人类基因组计划预测,人体内至少有10 000个药物靶点。但截至2019年,只有1 706个靶点被发现并用于药物开发[2]。为此,科学家们正在广泛研究各种疾病的致病机理,找出可能的药物靶点;同时,也在根据新靶点持续研发更多的靶向药物和疗法,扩充精准治疗“武器库”。

由此可见,在精准医疗这样一个复杂的科学系统中,科学家们要想取得像人类基因组计划那样的重大突破,不仅要在自己感兴趣的领域内深入探索,还要与其他研究团队展开紧密合作。因此,他们需要的不是一座封闭的象牙塔,而是一个既能自由探索又能密切合作的开放式研究群落。

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