未来药物的应用方向将更加多元、细分,进而催生多个垂直研发蓝海。未来药物不再是“一药治百病”,而是“百药治百人、百药治百病”。在生物技术驱动下,随着人类基因组的实施完成医学发展呈现“4P”模式,即“预防性(Preventive)、预测性(Predictive)、个体化(Personalized)和参与性(Participatory)”[11]。通过药物基因组学检测可实现针对性用药种类和剂量的个体化治疗;依托单分子检测等手段,肿瘤的早诊早治已成为新趋势;基于个体基因检测的靶向药使用,开辟了癌症治疗的新蓝海;便携式移动针对仪等提供健康状况的实时监测,通过个人基因组测序实现“科学算命”、预知未来患病概率,医药的作用不仅是“治病”,也是“防病”,预防性药物的需求大量涌现。
同时,受医学的发展、庞大人口基数、政策红利等的驱动,我国罕见病药物的研发步入快车道,在全球已知的7 000余种罕见病中,我国有效药物仅为1%,仍有大量的创新拓荒空间[12];同样,儿童药领域,在市场和政策的双重利好下,从远期看拥有较大想象空间。
总结以上未来医药三大范式变迁,不难看出:在“基础科学驱动、多环节创新链协作、应用方向加速细分”的共同促进下,医药领域虽然巨头充斥,却是远未充分竞争的未来蓝海。尤其是在2010年之后,随着多个重磅药物的专利到期,多个国际医药巨头进入“专利断崖”瓶颈期:据Evaluate Pharma统计,2012—2017年五年间,全球共有约1 330亿美元专利药市场份额被侵蚀;在新范式面前,我国及时赶上了范式变迁的机遇窗口,甚至和“前浪”药企巨头们站在了平等的起跑线上[13]。(www.xing528.com)
因此,机遇之下,摘星之路道阻且长,仍需要足够的底气和决心。我们已坚定做出拒绝跟随、攻坚创新的“硬核选择”:2016年起推进的仿制药一致性评价加速低质仿制药的产业出清,2017年接轨国际ICH(国际人用药品注册技术协调会),倒逼中国医药研发对标国际、接轨国际;在行业改革的震荡、阵痛中,我国医药研发完成从“me too”到“me better”再到“first in class”的决心可见一斑。
总之,摘星之路本就是“登天”之旅,没有参照物,需要我们找到适合新范式的创新路径。如今的医药研发以跨学科跨领域的综合突破为基础,极度依赖原始创新革新;以多环节多主体高效协为前提,迫切需要全链条创新保障。因此,医药研发早已不再是单个主体可以走完全程的“孤胆英雄”之路了。
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