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摘星之路:医药创新的内核与科学冒险

时间:2023-05-25 理论教育 版权反馈
【摘要】:作为一个对话“生命”的领域,医药创新必须“顶天又立地”。所谓“顶天”,是指医药革命源自对永无止境的科学前沿的探索。所谓“立地”,是指学科的突破必须回归到对人体生命健康的责任和敬畏。医药研发通关“全闭环”的成功率是多少呢?这样的摘星之旅,自然不是人人都玩得起的游戏。面向未来进行医药创新,谁能更快抓住范式更迭的机遇窗口,谁就将率先抢滩科学革命赋予的蓝海红利。那么,改变未来医药创新的推力究竟是什么?

摘星之路:医药创新的内核与科学冒险

作为一个对话“生命”的领域,医药创新必须“顶天又立地”。

所谓“顶天”,是指医药革命源自对永无止境科学前沿的探索。对生理病理逐步解码、从药物化学到分子生物学甚至基因组学的学科突破,成为助推和迭代药物发现的原始动力;基础研究的“开疆拓土”让一个个药物新靶点、新作用机制被发现并验证,也创造了医药领域浩瀚无垠的想象空间。

所谓“立地”,是指学科的突破必须回归到对人体生命健康的责任和敬畏。实验室的新发现只开启药物研发的第一步,从药物发现后的临床前研究,到Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验,再到上市监管……只有走完达十余年的从“源头突破”到“上市批准”全闭环,才意味着走完了创新的全流程;在打通关的“步步惊心”中,新技术的引入、相关制剂的配套生产、临床试验的成败,都影响或助推着药物最后的摘星面世。

这个必须“上天入地”走完全程的道路,向上看是浪漫的夺宝天梯,向下看却是险象环生的万丈深渊。医药研发通关“全闭环”的成功率是多少呢?据统计,从“药物发现”到“最终上市”间差了3~6个数量级——早期研发中数千个甚至上百万个化合物,最终只有极少数可以披荆斩棘、审批上市,其中临床试验环节失败率高达88%[1]

这样的摘星之旅,自然不是人人都玩得起的游戏。如果我们把沉没成本计入考量,当前一只新药的平均研发成本约高达26亿美元[2]。但若考虑新药成功研发后因专利保护带来的垄断期巨额利润,医药研发又是一旦成功便“一本万利”——美国政府问责局2017年的一项研究显示,25家最大的制药公司的平均利润率为20.1%,这一数据即便在暴利的软件行业也仅为13.4%;明星药品带来的高额回报更是被称为“会下金蛋的母鸡”[3]。(www.xing528.com)

“高风险—高收益—高投入”的循环推动了医药发展,也暗中筑起了医药研发的“高准入壁垒”。我国作为晚到的入局者,在未来“医药研发”的漫长征途中,该如何架起医药摘星天梯?

——我们要在看懂未来医药“星图”的前提下,把握创新“摘星”的新范式、新规律!

进入21世纪以来,科学革命正在极大推动社会发展,甚至颠覆了医药创新的理论、方法,更是在加速打破医药“旧范式”中的“强者恒强”的马太效应。面向未来进行医药创新,谁能更快抓住范式更迭的机遇窗口,谁就将率先抢滩科学革命赋予的蓝海红利。那么,改变未来医药创新的推力究竟是什么?医药研发漫长摘星路上究竟有哪些范式变迁?

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