骨髓增生异常综合征治疗建议

骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndrome，MDS）目前认为是造血干细胞克隆性疾病。血细胞生成有量和质的异常，临床上表现有难治的、程度不等的不同系列或三系血细胞减少，骨髓有核细胞增生，有病态造血现象。

【诊断要点】

1．主要表现为贫血，常伴有出血和（或）感染。

2．外周血可有一系、二系或全血细胞减少，可有巨大红细胞、有核红细胞等病态造血的表现；骨髓中二系以上的病态造血；骨髓病理可见幼稚前体细胞异常定位（ALIP）；骨髓干细胞培养示粒单祖细胞集落减少而集簇增多；可有＋8、5q－、－7／7q－、＋19、11q－、20q－等细胞遗传学异常。

3．除外再生障碍性贫血、巨幼细胞贫血、溶血性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿及具有病态造血的其他疾患，如慢性粒细胞白血病、骨髓纤维化、多发性骨髓瘤、红白血病等。

【治疗原则】

1．目前以对症治疗为基础，对于严重贫血和有出血症状的患者，可输注红细胞和血小板。粒细胞减少和缺乏的患者应注意防治感染。

2．对低危组采用雄性激素、促白细胞生成药、肾上腺皮质激素、分化诱导剂等促进造血、诱导分化和生物疗法，对高危组采用急性髓系白血病的联合化疗和造血干细胞移植。

【药物选择及作用机制】

1．雄性激素类药物　可能是增加促红细胞生成素的产生，使红系细胞对促红细胞生成素更加敏感，加强促红细胞生成素对造血干细胞的作用，促进红系定向干细胞分化为原红细胞进而增殖，成熟为红细胞。常用司坦唑醇、十一酸睾酮、达那唑、丙酸睾酮。(www.xing528.com)

2．促白细胞生成药　非格司亭（rhG－CSF）是由175个氨基酸组成的蛋白质，通过重组DNA技术制成，与天然人粒细胞集落刺激因子（G－CSF）的氨基酸序列和糖链完全相同，不同的是rhG－CSF链的N端含有甲硫氨酸。通过与粒系祖细胞及成熟中性粒细胞表面的特异性受体结合，促进前者的增殖分化并增强后者的功能。也可驱使中性粒细胞释放至血循环，使外周中性粒细胞数量增多。莫拉司亭（GM－CSF）是由127个氨基酸组成的蛋白质，可与粒系及单核－巨噬细胞前体细胞表面的特异性受体结合，促进其增殖分化，产生中性粒细胞、嗜酸性粒细胞及单核－巨噬细胞。

3．抗贫血药　常用促红细胞生成素。红细胞生成素是由肾分泌的一种活性糖蛋白，作用于骨髓中红系造血祖细胞，能促进其增殖、分化。本品能经由后期母红细胞祖细胞（CFU－E）引导出明显的刺激集落的生成效果。在高浓度下，本品亦可刺激早期母红细胞祖细胞（BFU－E）而引导出集落的形成。

4．肾上腺皮质激素类药物　刺激骨髓造血功能，使红细胞和血红蛋白含量增加，大剂量可使血小板增多并提高纤维蛋白原浓度，缩短凝血时间。常用甲泼尼龙大剂量冲击治疗。

5．抗肿瘤药　维A酸是一种肿瘤细胞诱导分化剂，不仅能维持正常上皮细胞的分化作用，而且可使白血病细胞分化为具有正常表型及功能的血细胞，体外可抑制癌细胞增殖。对于年龄较大，体能状况较差的中危和高危患者，可选用小剂量阿糖胞苷、三尖杉酯碱、美法仑等。

6．免疫抑制药　还可应用环孢素、沙利度胺。

【用药方法及注意事项】

（续　表）

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